在之前的研究中，胡文辉团队已成功利用基因编辑技术，有效清除了体外培养的人类细胞系、艾滋病患者体内取出的T免疫细胞以及转基因小鼠体内的艾滋病病毒。
而新研究则更进了一步，他们首先向小鼠体内移植人体骨髓(B)、肝脏(L)和胸腺(T)组织或细胞，“重编程”出人源化BLT小鼠，使其具有与人类一样的艾滋病病毒感染及其潜伏方式。
然后，以腺相关病毒(AAV)作为载体，把有“基因魔剪”之称的CRISPR/Cas9基因编辑工具运送到潜伏感染艾滋病病毒的人源化BLT小鼠体内，2到4周后，他们对小鼠多个器官组织进行检测后发现，艾滋病病毒基因组被有效切除。
众所周知，艾滋病病毒基因具有“善变性”，胡文辉团队这次提出了一种新思路，用多靶点基因编辑取代单靶点，以遏制病毒逃逸。他们针对艾滋病病毒转录区和结构区设计了4个向导RNA(核糖核酸)，引导Cas9酶到预定位置实现多靶点切除，显著增加了艾滋病病毒的剔除效率。运用“基因魔剪”剔除艾滋病病毒还有一大优点：不影响靶细胞的存活和功能，即“只杀病毒不杀细胞”。
胡文辉表示，目前，基因编辑疗法尚不能100%清除动物体内的艾滋病病毒，但能够显著降低潜伏的病毒数量，因此它与抗逆转录病毒药物组合，将不失为一种有希望的艾滋病治疗策略。
